裁员三分之一、高管却升级加薪？Sarepta Therapeutics的基因药生意真是跌宕起伏！

新闻搬运工 1974 浏览 2025-07-17 发布

据提交给美国证券交易委员会（SEC）的文件显示，生物制药公司Sarepta Therapeutics在宣布大规模裁员约500人的同时，其包括二号高管伊恩·埃斯特潘（Ian Estepan）在内的三名高级管理人员竟意外获得了晋升并加薪。这一反常举动引起了市场和投资者的广泛关注。

尽管裁员给员工带来了痛苦，但投资者普遍认为此次重组是积极举措，有助于确保公司在近期一系列坏消息中得以生存。周三盘后交易时段，Sarepta股价飙升逾50%，达到每股28美元。然而，与其盘后的高歌猛进形成鲜明对比的是，当天收盘价仅为每股18美元，较今年年初已暴跌85%，创下九年来的新低。

明星疗法Elevidys遭遇重挫

作为Sarepta的明星基因疗法，Elevidys曾被寄予厚望，巅峰时期预计每年销售额将超过30亿美元。然而，如今该公司已将该疗法从市场上撤下，不再面向所有需要使用轮椅的杜氏肌营养不良症（DMD）患者——这其中包括了大多数12岁以上的儿童和年轻患者。

Elevidys目前仅对仍能独立行走的年轻DMD患者开放。但Sarepta管理层已承认，出于对安全性的担忧，医生和患者家属在选择该疗法时变得更加谨慎，这迫使公司撤回了原有的销售预测。

FDA严厉审查与未来计划

公司首席执行官道格·英格拉姆（Doug Ingram）在五月份表示，Sarepta将努力改进治疗方案以消除安全隐患，争取让Elevidys重新对所有患者开放。然而，Sarepta可能面临一场艰难的战役，尤其是在美国食品药品监督管理局（FDA）迎来新领导层之际。FDA基因疗法监管部门的主管维奈·普拉萨德（Vinay Prasad）在今年三月上任前曾对Elevidys的效果和安全性提出过强烈质疑，认为该疗法“无效且可能对儿童患者造成致命风险”。

本周三，Sarepta表示将与FDA讨论一项计划：在现有临床试验的新批次患者中测试改进后的治疗方案，之后再尝试让Elevidys重新面向年龄较大的患者。

值得关注的是，应FDA的要求，Sarepta已同意在Elevidys的处方说明书上添加“黑框警告”。这种最高级别的安全警示旨在提醒医生注意，该基因疗法可能导致急性肝损伤甚至肝衰竭的严重风险。

竞争加剧与新药方向

与此同时，竞争的阴影也挥之不去。两款来自竞争对手公司的基因疗法即将获批。此外，Sarepta自家所谓的“外显子跳跃”（exon-skipping）药物也推出了更新、更具靶向性的版本。尽管这些药物在减缓DMD病情进展方面的效果数据不多，但已为Sarepta带来了超过40亿美元的收入。出于安全考量，公司已停止了对下一代外显子跳跃药物的研发工作。